Țările membre UE se confruntă cu inegalități majore în ceea ce privește accesul pacienților la medicamente de ultimă generație. În Europa, pacienții pot aștepta  între 4 luni și 2 ani și jumătate pentru a avea acces la aceleași medicamente noi în funcție de țară, România aflându-se pe ultimul loc în acest clasament, arată un studiu recent al Federației Europene a Asociațiilor și Industriei Farmaceutice (EFPIA). 

Mai mult, locul Europei de hub de cercetare și dezvoltare în domeniul medical a fost luat în ultima vreme de puteri ca SUA sau China. Astăzi, 47% din noile tratamente globale sunt de origine americană, comparativ cu doar 25% provenind din Europa (2014-2018). Aceasta reprezintă o inversare completă a situației observate în urmă cu doar 25 de ani.   

Pornind de la aceste îngrijorări, în noiembrie 2020, Comisia Europeană a lansat în dezbatere publică Strategia Europeană Farmaceutică, o inițiativă importantă care își dorește să traseze un cadru general la nivel european pentru asigurarea accesului la medicamente la prețuri accesibile pentru pacienți, sprijinirea competitivității, inovării și sustenabilității industriei farmaceutice a UE, dezvoltarea medicamentelor de înaltă calitate și îmbunătățirea mecanismelor de pregătire și reacție la criză din punct de vedere al lanțului farmaceutic.

Pe tot parcursul anului 2021, strategia va fi în dezbaterea co-legislatorilor (Consiliu și Parlament European), cu așteptarea ca la mijlocul anului 2022 să existe o propunere de revizuire a legislației farmaceutice europene.

România, o țară aflată pe ultimele locuri în Europa în ceea ce privește accesul pacienților români la medicamente inovatoare, în continuare departe de standardele europene de acces la tratament, are o șansă unică de a fi o voce activă în definitivarea acestei strategii cu beneficii reale pentru pacienți. 

Strategia Farmaceutică Europeană reprezintă o piatră de temelie a politicii europene în domeniul sănătății pentru următorii cinci ani, potrivit Comisarului pentru sănătate și siguranță alimentară, Stella Kyriakides, care a invitat asociațiile de pacienți, industria, autoritățile publice, mediul academic și publicul larg să contribuie la această strategie printr-un dialog deschis. 

Nevoia de parteneriat și dialog

Pandemia COVID-19 nu a fost o perioadă ușoară. Fără un parteneriat între guverne, companii, universități nu am putea să vedem astăzi luminița de la capătul tunelului prin vaccinarea a milioane de persoane zilnic la nivel global. Datorită mobilizării fără precedent a industriei farmaceutice, dar și a parteneriatului și acordurilor semnate la nivelul Comisiei Europene, astăzi avem și în România toate cele patru vaccinuri aprobate împotriva COVID-19, în același timp cu celelalte state europene, care, de cele mai multe ori, sunt cu mult înaintea noastră la accesul la inovație medicală.

La nivelul UE există un dialog continuu cu industria farmaceutică pe teme majore de interes precum Programele de Reziliență, Planul European de Cancer, Inițiativa Inovativă de Sănătate (cel mai mare parteneriat public-privat european între Comisia Europeană și industria inovativă reprezentată de EFPIA), etc. Și pentru Strategia Farmaceutică Europeană, o inițiativă complexă, este nevoie de dialog care ar trebui susținut și la nivelul statelor membre. 

EFPIA, organizația care reprezintă industria farmaceutică inovatoare din Europa, sprijină crearea unui Forum Farmaceutic la Nivel Înalt ("High Level Forum”), un cadru oficial de dialog între toți factorii implicați, inclusiv industria farmaceutică.

Forumul Farmaceutic la Nivel Înalt oferă o platformă de dezbatere reală a problemelor specifice țărilor membre și identificarea unor soluții, punând la masă toate părțile interesate: executivul, europarlamentarii, experții independenți, organizațiile non-guvernamentale, companiile farmaceutice cu investiții în R&D.

De altfel, în 18 mai 2021, Working Party on Pharmaceutical and Medical Devices (grupul de lucru tehnic de la nivelul Consiliului UE) a propus Comisiei Europene crearea unui astfel de forum. În data de 15 iunie 2021, miniștrii Sănătății din statele membre vor avea ocazia să discute acest subiect în cadrul EPSCO, de aceea este important ca forurile decizionale din România să înțeleagă și să evalueze oportunitatea de a susține inițiativa.

România are o șansă unică de a-și face vocea auzită pe teme de interes pentru pacienții români, însă până în prezent, autoritățile din România nu au exprimat o poziție publică în legătură cuaceastă strategie, deși mai mulți europarlamentari români au subliniat necesitatea prioritizării sănătății și accesului la inovare medicală în perioada următoare.

Cadrul de discuție de la nivel european poate constitui o oportunitate pentru România, în condițiile în care țara noastră se situează pe locuri codașe în Europa în privința accesului la medicamente și a unor politici farmaceutice predictibile, cu rezultate măsurabile pentru pacienți. 

Teme de interes în perioada următoare: medicamente pentru boli rare

Specific în perioada următoare, deosebit de relevante vor fi discuțiile pe tema legislației privind medicamentele de uz pediatric și medicamente orfane (care adresează bolile rare) pentru care este în curs un proces de consultare publică până la 30 iulie a.c. 

 Bolile rare sunt afecțiuni grave, de obicei de origine genetică, majoritatea apărând în copilărie și ducând la o povară severă a bolii, 1 din 3 copii cu o boală rară murind înainte de a împlini 5 ani și mult mai mulți care trăiesc cu handicapuri debilitante.

Pentru a aborda acestă situație și pentru a se asigura că pacienții care suferă de afecțiuni rare au aceeași calitate a tratamentului ca oricare alt pacient din UE, a fost introdusă in 2000 o  legislație specifică (Orphan Regulation) care prevedea: o definiție a medicamentelor orfane (cu 3 criterii), crearea unui comitet specific (COMP) responsabil la Agenția Europeană a Medicamentului (EMA), precum și stimulente pentru dezvoltarea tratamentelor pentru bolile rare.

Acestea includ: asistență pentru elaborarea protocolului de studiu clinic; accesul la o procedură centralizată care permite autorizarea introducerii pe piață în toate statele membre; un sistem de taxe reduse pentru procedurile de reglementare; și, foarte important, maximum 10 ani de exclusivitate pe piață. Introducerea legislației de mai sus, împreună cu progresele științifice, au condus la un val de noi opțiuni de tratament pentru pacienții cu boli rare. 

De la adoptarea regulamentului privind medicamentele orfane în 2000, mai mult de 160 de medicamente orfane fuseseră aprobate de EMA până în 2018 (față de 8 aprobate până la introducerea acestei legislații).

În ciuda succesului considerabil de până acum, există încă o nevoie medicală nesatisfăcută importantă pentru bolile rare: doar 5% dintre bolile rare sunt estimate a avea un tratament aprobat și rămâne mult de făcut, nu numai din cauza prevalenței scăzute, ci și din cauza faptului că multe boli rare sunt foarte complexe din perspectiva cercetării științifice.

Menținerea mediului de reglementare, științific și economic adecvat pentru dezvoltarea medicamentelor orfane este esențială pentru misiunea de a dezvolta noi tratamente pentru ~95% din bolile rare fără o opțiune de tratament astăzi.

Acest material este susținut de ARPIM. 

*Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM) reprezintă industria farmaceutică inovatoare care operează în Romania. Cele 27 de companii membre ARPIM contribuie împreună la acoperirea a peste 75% din valoarea pieței farmaceutice românești.